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兒童肌無力藥首度獲批 我國加快引進孤兒藥

來源:醫藥網 日期:2019年6月19日 08:50

  5月7日,美國食品和藥物管理局(Food&Drug Administration,以下簡稱FDA)批準Jacobus制藥公司的藥物Ruzurgi(amifampridine)上市,用于6歲至17歲患者Lambert-Eaton肌無力綜合征(以下簡稱LEMS)的治療。據了解,這是FDA首次批準用于LEMS兒科患者的新藥上市。就在去年11月份,FDA剛剛批準了針對LEMS成人患者的治療方案。

 

  記者注意到,FDA在2018年來加速批準了幾十種孤兒藥上市。與之相對的是,我國對孤兒藥的政策也逐漸放開,審批速度不斷加快,利好政策頻出。北京鼎臣管理咨詢有限公司創始人史立臣對記者表示,因為有審批綠色通道,現在罕見病藥物的審批速度明顯加快,引進國外罕見病藥物到國內上市的速度進一步加快。只要符合上市條件,現在只需一年左右,甚至幾個月就可以實現上市。

 

  世界上首個兒童肌無力藥物獲批

 

  5月7日,孤兒藥Ruzurgi被FDA批準上市的消息傳來,該藥物的適應癥是兒童肌無力綜合征(6~17歲LEMS)。孤兒藥是指治療罕見病的藥物。

 

  記者從FDA官網獲悉,FDA藥物評估和研究中心神經病學產品部主任Billy Dunn博士表示,FDA將繼續致力于促進罕見疾病治療的開發和批準,尤其是兒童的治療。他認為,這一決定將為患有LEMS的兒科患者提供急需的治療選擇。

 

  FDA官網顯示,LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病,會影響患者神經和肌肉之間的聯系,并導致受影響患者出現虛弱和其他癥狀。患有LEMS的人,身體自身的免疫系統攻擊神經肌肉接頭(神經和肌肉之間的連接),并破壞神經細胞向肌肉細胞發送信號的能力。

 

  FDA官網內容指出,LEMS可能與患者自身其他免疫性疾病有關,但更常見于患有癌癥的患者,例如小細胞肺癌。LEMS在兒科患者中的流行程度尚不清楚,估計其總體患病率為百萬分之三。而對LEMS成人藥物充分和控制良好的研究證據也為Ruzurgi在6~17歲患者人群中的應用提供了有力支撐。

 

  據了解,Ruzurgi最常見的副作用是引起灼燒或刺痛(感覺異常)、腹痛、消化不良、頭暈和惡心。如果患者服用Ruzurgi后出現過敏反應,如皮疹、蕁麻疹、瘙癢、發燒、腫脹或呼吸困難,應立即告知其醫護人員。

 

  孤兒藥加速上市我國加快引進步伐

 

  據FDA統計,全球已知的罕見病約有7000多種,占人類疾病數量的10%左右。我國也有超過1500萬罕見病患者。

 

  近年來,孤兒藥的上市速度呈現出不斷加快的趨勢,FDA批準了多種相關藥物上市,僅2018年就有59種新藥上市,創下歷年新高。

 

  和美國多種新藥獲批上市相比,我國獲批上市的孤兒藥數量相對較少。據中國藥科大學醫藥產業發展研究中心學者丁錦希、李娜此前針對中國和美國上市“孤兒藥”的統計數據,從2000年到2010年,美國和中國上市的孤兒藥數量分別為64種和16種。

 

  與此同時,依然有部分病癥尚處于“境外有藥,境內無藥”的現狀。根據罕見病發展中心與IQVIA聯合發布的《中國罕見病藥物可及性報告2019》,截至2018年12月,在我國發布的《第一批罕見病目錄》121種罕見病中,有74種罕見病“有藥可治”,即在歐盟、美國有針對這74種罕見病適應癥的藥物獲批上市。但在這其中,仍有21種罕見病藥物沒有引進到國內上市。

 

  不過,這一現狀已在逐漸改善。2018年5月22日,我國多部門聯合發布《第一批罕見病目錄》,共計收錄121個病種,邁出了扶持罕見病用藥的重要一步。此前國務院常務會議指出,從今年3月1日起,對首批21個罕見病藥品和4個原料藥,參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅,國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。此外,今年4月17日,國家醫保局發布《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案》,將優先考慮國家基藥中的非醫保品種、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。

 

  對于罕見病患者來說,高昂的藥價依然是橫在他們面前的一道坎,將罕見病納入醫保是很多患者的希望。史立臣認為,罕見病納入醫保需要逐步進行,會根據各地的實際經濟情況,即醫保支付能力,分地區、分病種逐步納入。“醫保費用總量在一段時間之內相對確定的情況下,納入的疾病種類越多,(醫保)支付的比例越小。

 

(來源:醫藥網)

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